辉瑞中国冯丹龙：加强罕见病患者用药保障 提高药品可及性

近年来，患者无药可用的问题受到社会广泛关注。3月5日，全国政协委员、企业资深顾问冯丹龙提交了议案，她认为，应加快罕见病药品的审批，在部分地区将罕见病药品优先纳入医保目录，并加强罕见病药品的配送供应考核。

目前，世界上已知的罕见病种类约7000多种，只有1%的罕见病可望治愈，仅6%有药可医。在中国，保守估计有2000万罕见病患者。美国食药总局批准的罕见病药物中有259种未在中国上市，上市的148种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》，其中甲类药品16个，报销比例较高，乙类药品60个，报销比例低。